Por primera vez en el mundo: Médicos en EE. UU. curan con éxito a un bebé utilizando edición genética individual

Un grupo de médicos y científicos ha realizado un avance en el tratamiento de una rara enfermedad genética al aplicar la primera terapia de edición genética personalizada. Los resultados del tratamiento se publicaron en la prestigiosa revista médica The New England Journal of Medicine.

Esto es lo que sabemos

El paciente era un bebé llamado KJ, que nació con deficiencia de CPS1, una enfermedad genética rara con una tasa de mortalidad estimada del 50% en la primera semana de vida. La supervivencia con esta patología a menudo se acompaña de daños cerebrales severos, retrasos en el desarrollo e incluso la necesidad de un trasplante de hígado.

Los médicos han utilizado una terapia única basada en la tecnología CRISPR, que les permite editar el ADN directamente en el cuerpo del paciente. Este éxito fue posible gracias a muchos años de investigación y descubrimientos, incluida la decodificación del genoma humano y el descubrimiento de CRISPR.

La edición genética personalizada está abriendo nuevos horizontes en el tratamiento de otras enfermedades hereditarias, como la anemia de células falciformes, la fibrosis quística, la enfermedad de Huntington y la distrofia muscular. Algunos medicamentos basados en CRISPR ya han recibido aprobación de la FDA para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes, pero la investigación en esta área está en curso.

Esto podría ser el comienzo de una nueva era en la medicina, donde el tratamiento se adaptará individualmente a cada paciente según su código genético único.

Fuente: The New York Times